La terapia con cellule staminali nelle forme di sclerosi multipla viene studiata da oltre 15 anni come possibile supporto aggiuntivo ai trattamenti.
La terapia con cellule staminali, in particolare con MSC derivati da cordone ombelicale, viene studiata da oltre 15 anni come opzione aggiuntiva nelle forme di sclerosi multipla resistenti o recidivanti. Non sostituisce i trattamenti convenzionali, ma può offrire un supporto biologico specifico attraverso meccanismi immunomodulatori e promozione della riparazione tissutale. L'efficacia varia: ad oggi, la terapia è considerata sperimentale e riservata a pazienti selezionati dopo accurata valutazione medica.
Ricevere una diagnosi di sclerosi multipla cambia profondamente la vita di una persona e della sua famiglia. La malattia può togliere energie, funzioni, progettualità. Quando farmaci e riabilitazione sembrano non bastare più, molti iniziano a informarsi sulle terapie rigenerative — sperando in qualcosa che rallenti la progressione, riduca le ricadute o migliori, anche di poco, la qualità della vita. In questa ricerca, la domanda che torna è sempre la stessa: funziona davvero? E posso fidarmi di una cura che il SSN italiano non rimborsa?
La sclerosi multipla viene classificata come malattia autoimmune e neurodegenerativa. Il sistema immunitario attacca per errore la mielina, la guaina che isola i nervi nel cervello e nel midollo. Questo provoca infiammazione, cicatrici e perdita di trasmissione nervosa, con sintomi che vanno da stanchezza, difficoltà motorie, disturbi visivi e cognitivi fino a disabilità più gravi. Nei primi anni la malattia alterna fasi di ricadute e remissione; con il tempo, la progressione diventa più costante. Farmaci immunosoppressori e antinfiammatori rimangono la base della cura, ma non sempre bastano a controllare la progressione o riparare il danno già avvenuto.
Le cellule staminali mesenchimali (MSC) — in particolare quelle da cordone ombelicale — non si trasformano direttamente in neuroni, ma esercitano un'azione indiretta: rilasciano molecole (trophic factors, es. BDNF e NGF, e segnali paracrini) che riducono l'infiammazione, limitano il danno immunitario e possono promuovere la formazione di nuova mielina (remielinizzazione). È un approccio di 'regolazione' e 'supporto' più che di 'rigenerazione completa'. Le MSC sono state selezionate perché meno suscettibili a scatenare rigetto e più efficienti nel modulare la risposta immunitaria.
Le prime sperimentazioni cliniche sulle MSC per la sclerosi multipla risalgono a inizio anni 2010. Studi più recenti, inclusi trial di fase II e meta-analisi pubblicate tra 2021 e 2025 (vedi anche PubMed, ClinicalTrials.gov), hanno mostrato che la terapia può essere sicura nel breve-medio termine e potenzialmente ridurre le ricadute o rallentare la progressione in alcuni sottogruppi. Il beneficio maggiore si osserva spesso nei pazienti con malattia recidivante-remittente resistente ai farmaci standard. La percentuale di risposte varia (in media 20–40%), soprattutto nei sintomi motori, fatica e parametri infiammatori di laboratorio. Nessuno studio ha ad oggi dimostrato una guarigione definitiva o la sostituzione dell’attuale standard di cura.
Ad oggi la terapia con MSC è considerata un'opzione sperimentale: le linee guida internazionali la propongono solo per casi selezionati che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Mancano ancora grandi studi di fase III conclusivi, e la variabilità di protocolli, fonti cellulari, dosaggi e durata dell'effetto complica il confronto fra dati. Non è una cura definitiva; nei casi avanzati o con danno neurologico stabilizzato le possibilità di beneficio sono più basse. I risultati possono variare molto e il trattamento deve essere sempre integrato con la terapia convenzionale e la riabilitazione.
La terapia con MSC può essere valutata in pazienti adulti con sclerosi multipla resistenti alle terapie standard (malattia attiva, recidivante-remittente o secondariamente progressiva), che mantengono una certa riserva funzionale e non hanno controindicazioni gravi. Non è indicata nei casi di grave immunosoppressione, infezioni attive, tumori in corso, gravidanza o forte disabilità irreversibile. Una valutazione medica individuale — con esame clinico, risonanza, storico dei trattamenti e parametri ematochimici — è fondamentale prima di prendere qualsiasi decisione.
Nel nostro centro di Istanbul, il percorso inizia sempre con una valutazione clinica a distanza: viene raccolta documentazione, anamnesi, terapie in corso, immagini (risonanza) e analisi recenti. Se il caso risulta potenzialmente idoneo, si pianifica una visita in presenza, discussione dei rischi/benefici, e stesura del protocollo personalizzato. La somministrazione avviene in regime ambulatoriale (di solito infusioni endovenose o intratecali, 1–2 ore). Al termine il paziente riceve istruzioni per la gestione e il follow-up viene programmato a 1, 3 e 6 mesi, con punti di contatto dedicati anche dopo il ritorno in Italia.
Le MSC impiegate provengono da cordone ombelicale donato in modo etico, processato in ambiente GMP, con congelamento criogenico a -196°C. Ogni lotto viene testato per HIV, HBV, HCV, CMV, EBV, mycoplasmi ed endotossine. L'identità cellulare viene verificata tramite marcatori CD73, CD90 e CD105. Tutto il processo avviene in conformità con la normativa turca TİTCK per le terapie cellulari — una garanzia ulteriore rispetto a offerte non controllate o prive di tracciabilità.
No, le MSC non sostituiscono immunomodulatori, corticosteroidi o altri farmaci indicati dalle linee guida. Gli studi supportano l’uso come complemento, non alternativa, al trattamento standard. Sospendere le cure convenzionali senza supervisione può peggiorare la malattia.
Sclerosi multipla e cellule staminali: cosa dice la ricerca e come funziona la terapia